Генная терапия одобрена для лечения слепых людей

тренажер для глазКАК ИЗБАВИТЬСЯ ОТ УСТАЛОСТИ ГЛАЗ И ВОССТАНОВИТЬ ЗРЕНИЕ ЗА 5 МИНУТ!

Luxturna

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами одобрила применение генной терапии для лечения унаследованного заболевания сетчатки, которое вызывает слепоту. Luxturna, так называется лекарство, является первым одобренным в Соединенных Штатах лекарственным средством генной терапии для лечения наследственной болезни глаз. Одобрение Luxturna в качестве лекарственного средства состоялось после успешных клинических испытаний.

Лечение Luxturna не восстанавливает нормальное зрение. Оно позволяет пациентам видеть формы и свет, чтобы слепые могли обойтись без трости или собаки-поводыря. Пока неясно, как долго может длится лечение, но до сих пор большинство пациентов сохраняли зрение в течение двух лет.

Luxturna разработано прежде всего для того, чтобы помочь людям, которые страдают от дистрофии сетчатки, известного под названием врожденного амароза Лебера. Амавроз Лебера — это наследственное заболевание сетчатки, когда из-за дефектного гена RPE65 или иных генов в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Амавроз Лебера проявляется на первых месяцах жизни или даже при рождении. По статистике, от амавроза Лебера страдает один человек на 81 тысячу.

тренажер для глазКАК ИЗБАВИТЬСЯ ОТ УСТАЛОСТИ ГЛАЗ И ВОССТАНОВИТЬ ЗРЕНИЕ ЗА 5 МИНУТ!

Генетический тест - единственный способ подтвердить, подходит ли это лечение пациентам, страдающих от амавроза Лебера. Компания Spark Therapeutics - разработчик лекарства Luxturna - предлагает провести генетическое тестирование отдельных пациентов. Более подробная информация будет доступна в ближайшее время на их веб-сайте. Генетическое тестирование также может быть осуществлено с помощью страховых или некоммерческих организаций пациента.

Лечение представляет собой инъекцию здоровой версии гена в сетчатку, где она заменяет поврежденный ген в клетках сетчатки рабочей версией. Эти клетки обнаруживают свет и преобразуют его в сигналы, которые мозг может понять.

Лечение Luxturna не сможет помочь очень многим людям. Но его разработка облегчит создание других вариантов лечения в будущем. Например, лечение пигментного ретинита, другого наследованного заболевания сетчатки, вызываемого дефектным геном. Исследователи надеются, что в один прекрасный день генная терапия может помочь восстановить зрение при более распространенных заболеваниях, таких как возрастная дегенерация желтого пятна.

Цена Luxturna еще не установлена, но, по слухам, оно может стоить более миллиона долларов за лечение. Ожидается, что окончательная цена будет определена в январе 2018 года. Лечение станет доступным в начале 2018 года.

Автор Дэн Гудгель

Перевод с англ. СЕОК

Стоит еще прочитать...